關于印發(fā)罕見病目錄制訂工作程序的通知

發(fā)布時間： 2018-06-05

國衛(wèi)辦醫(yī)發(fā)〔2018〕11號

各省、自治區(qū)、直轄市及新疆生產(chǎn)建設兵團衛(wèi)生計生委： 

　　為貫徹落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，加強我國罕見病管理，促進罕見病目錄的制訂更加科學合理，我委制定了《罕見病目錄制訂工作程序》（可從我委官網(wǎng)下載）?，F(xiàn)印發(fā)給你們，請遵照執(zhí)行。 

                                   （代章） 

2018年5月28日 

（信息公開形式：主動公開）

罕見病目錄制訂工作程序

　　第一條  為加強我國罕見病管理，促進罕見病目錄（以下簡稱目錄）的制訂更加科學合理，不斷完善罕見病相關管理政策，滿足人民群眾健康需求，制定本程序。 

　　第二條  目錄的制訂堅持從我國國情出發(fā)，充分結(jié)合經(jīng)濟發(fā)展、人口情況、社會保障水平等因素，并參考與我國社會發(fā)展水平相近國家或地區(qū)的管理經(jīng)驗。 

　　第三條  分批遴選目錄覆蓋病種，對目錄進行動態(tài)更新。目錄更新時間原則上不短于2年。 

　　第四條  納入目錄的病種應當同時滿足以下條件： 

　　（一）國際國內(nèi)有證據(jù)表明發(fā)病率或患病率較低； 

　　（二）對患者和家庭危害較大； 

　?。ㄈ┯忻鞔_診斷方法； 

　?。ㄋ模┯兄委熁蚋深A手段、經(jīng)濟可負擔，或尚無有效治療或干預手段、但已納入國家科研專項。 

　　第五條  國家衛(wèi)生健康委員會罕見病診療與保障專家委員會（以下簡稱專家委員會）負責提供技術支持和政策建議，專家委員會辦公室負責罕見病病種申報材料的接收、匯總和整理等日常工作。 

　　第六條  國家有關部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學會或協(xié)會、民政部注冊登記的相關民間組織，可以提出增加目錄病種的申請，并向?qū)＜椅瘑T會辦公室（聯(lián)系方式見附件1）提供申請材料。 

　　第七條  申請材料應當包括以下內(nèi)容： 

　?。ㄒ唬┎》N基本情況。主要包括病種名稱（中英文）、發(fā)病率或患病率、發(fā)病年齡、診斷標準、治療方法（含藥品）、預后效果（含生存期）等； 

　　（二）我國是否已有保障政策、治療所需年費用等； 

　　（三）其他主要國家或地區(qū)對該病種的診療、醫(yī)療保障和社會救助等管理情況； 

　　（四）上述材料的數(shù)據(jù)來源和參考文獻； 

　　（五）申請單位、聯(lián)系人及聯(lián)系方式，包括通訊地址、電話和電子郵件。 

　　上述材料可通過填寫罕見病目錄申請表（見附件2）提供。申請表不能涵蓋的其他內(nèi)容，另附書面材料。 

　　第八條  申請單位應當同時提供紙質(zhì)版和電子版（PDF格式）申請材料。 

　　第九條  專家委員會辦公室收到申請材料后，對其進行形式審查。對材料不符合要求的，向申請單位提出補充修改建議。 

　　第十條  專家委員會辦公室在接收、匯總申請材料的工作中，應當及時向國家衛(wèi)生健康委員會報備，適時提出召開集中論證會的建議。 

　　第十一條  國家衛(wèi)生健康委員會根據(jù)專家委員會辦公室建議和申請情況，組織召開專家委員會全體擴大會議，邀請相關領域?qū)＜疫M行研究論證。 

　　第十二條  專家委員會和相關領域?qū)＜腋鶕?jù)本程序第四條規(guī)定，經(jīng)論證形成目錄（征求意見稿）并經(jīng)專家簽字提交國家衛(wèi)生健康委員會。 

　　第十三條  國家衛(wèi)生健康委員會就目錄（征求意見稿）向國家有關部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學會或協(xié)會、民政部注冊登記的相關民間組織征求意見。根據(jù)反饋意見情況，決定是否按照第十一條規(guī)定再次召開論證會議，并最終確定目錄。 

　　第十四條  國家衛(wèi)生健康委員會（會同國務院有關部門）公布罕見病目錄。 

　　第十五條  如需調(diào)整出目錄的，參照增加病種的程序及要求執(zhí)行。 

　　第十六條  本程序由國家衛(wèi)生健康委員會負責解釋。 

　　第十七條  本程序自印發(fā)之日起施行。 

　　相關附件：

1.罕見病診療與保障專家委員會辦公室聯(lián)系方式.doc

2.罕見病目錄申請表.do